Pegvaliase là một enzyme phenylalanine ammonia lyase (PAL) tái tổ hợp có nguồn gốc từ _Anabaena variabilis_ chuyển đổi phenylalanine thành ammonia và _trans_-cinnamic acid [A33284]. Cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt pegvaliase-pqpz vào tháng 5 năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Phenylketon niệu là một rối loạn lặn tự phát hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) [A33284] và ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ [L2925]. Thiếu PAH và không có khả năng phân hủy axit amin phenylalanine (Phe) dẫn đến tăng nồng độ phenylalanine trong máu và tích lũy chất độc thần kinh Phe trong não, gây ra khuyết tật trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần mãn tính nếu không được điều trị [A33284]. Những người bị PKU cũng cần phải có chế độ ăn kiêng hạn chế nghiêm ngặt vì Phe có trong thực phẩm và các sản phẩm có chất làm ngọt cường độ cao [L2925]. Mục tiêu chính của điều trị PKU suốt đời, theo khuyến cáo của hướng dẫn của Trường Đại học Di truyền và Y học Hoa Kỳ (ACMG), là duy trì nồng độ Phe trong máu trong khoảng từ 120 Muffmol / L đến 3690 Muffmol / L [A33286]. Pegvaliase-pqpz, hoặc PEGylated pegvaliase, được sử dụng như một liệu pháp thay thế enzyme mới và được bán trên thị trường dưới dạng Palynziq để tiêm dưới da. Đó là lợi thế so với các liệu pháp quản lý hiện có cho PKU, chẳng hạn như [DB00360], không hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân do các vấn đề tuân thủ lâu dài hoặc tác dụng hạ Phe không đủ [A33284]. Sự hiện diện của một nửa PEG trong pegvaliase-pqpz cho phép giảm đáp ứng miễn dịch và cải thiện sự ổn định dược lực học [A33284].

Padimate O là một chất chống nắng hoạt động trong mỹ phẩm và các sản phẩm thuốc chống nắng không kê đơn với nồng độ lên tới 8%, theo quy định của FDA [L2153]. Nó là một hợp chất có cấu trúc liên quan đến [DB02362] giúp hấp thụ tia UV-B để ngăn chặn hiện tượng quang điện. Nó thâm nhập vào da người, và được chứng minh là gây ra các đứt gãy không thể cắt đứt trên DNA _in vitro_ và các tác động gây đột biến lên men i_n vivo_ [A32458].

Mitolactol đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u não và hệ thần kinh trung ương.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Imipramine (Imipramin)

Loại thuốc

Thuốc chống trầm cảm ba vòng.

Dạng thuốc và hàm lượng

Imipramine thường được dùng uống dạng hydroclorid và embonat. Liều lượng được biểu thị ở dạng hydroclorid.

100 mg Imipramine hydroclorid tương ứng với 149,8 mg Imipramine embonat và 88,5 mg Imipramine bazơ.

• Viên nén hoặc viên nén bao film: 10 mg, 25 mg; 50 mg - Imipramine hydroclorid.
• Viên nang: 75 mg, 100 mg, 125 mg, 150 mg - Imipramine pamoat.
• Ống tiêm: 25 mg/2 ml. 
• Sirô: 25 mg/5ml.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Isoprenaline (Isoproterenol).

Loại thuốc

Thuốc chủ vận beta adrenergic không chọn lọc, giãn phế quản, cường giao cảm.

Dạng thuốc và hàm lượng

Isoprenalin hydroclorid:

Ống tiêm: 0,2 mg/1 ml

Globulin miễn dịch ở người Rho (D) là một loại thuốc được tiêm bằng cách tiêm bắp hoặc tiêm tĩnh mạch được sử dụng để ngăn ngừa tình trạng miễn dịch được gọi là bệnh Rh (hay bệnh tan máu của trẻ sơ sinh). Globulin miễn dịch Rho (D) có sẵn dưới dạng phân tử gamma globulin (IgG) vô trùng, đông khô hoặc lỏng chứa kháng thể kháng nguyên Rh0 (D) (kháng nguyên D) dưới tên Rhophylac (IM / IV). Globulin miễn dịch được tinh chế bằng phương pháp sắc ký trao đổi ion và được điều chế từ các huyết tương của người, trong đó các nhà tài trợ là các nhà tài trợ Rho (D) đã được chủng ngừa bằng hồng cầu do Rho (D). Nó đã được FDA chấp thuận là phương pháp điều trị ức chế iso hóa miễn dịch (Rh) hoặc xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP) ở người lớn.

LCL161 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh bạch cầu, Neoplasms, khối u rắn, ung thư vú và ung thư buồng trứng, trong số những người khác.

Nitrite đang được điều tra để điều trị Suy tim.

Colfosceril palmitate là một chất hoạt động bề mặt phổi tổng hợp dùng cho trẻ sơ sinh mắc hội chứng suy hô hấp. [A31510] Nó là một phần của thế hệ chất hoạt động bề mặt nhân tạo có bán trên thị trường. [T70] Nó được phát triển bởi Burroughs Wellcome và nó đã được FDA phê duyệt vào ngày 6 tháng 8 năm 1990 [L1109] Ngày nay, colfosceril palmitate đang trong tình trạng hủy bỏ tiếp thị.

Abemaciclib là một chất chống ung thư và chất ức chế kép của kinase phụ thuộc cyclin 4 (CDK4) và 6 (CDK6) có liên quan đến chu kỳ tế bào và thúc đẩy tăng trưởng tế bào ung thư trong trường hợp hoạt động không được kiểm soát. Vào ngày 28 tháng 9 năm 2017, FDA đã chấp thuận điều trị abemaciclib dưới tên thị trường Verzenio để điều trị ung thư vú di căn hoặc HER2 dương tính và HER2 âm tính đã tiến triển sau khi điều trị nội tiết không thành công. Nó được dùng một mình ở những bệnh nhân đã trải qua liệu pháp nội tiết và hóa trị sau khi di căn ung thư, hoặc kết hợp với [DB00947]. Sau khi điều trị bằng miệng ở bệnh nhân ung thư vú dương tính với HER, âm tính HER2, abemaciclib đã chứng minh tỷ lệ sống sót tiến triển không tăng và tỷ lệ đáp ứng khách quan. Abemaciclib đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u ác tính, u lympho, tân sinh, khối u rắn và u nguyên bào thần kinh đệm.

Emricasan là chất ức chế caspase đầu tiên được thử nghiệm ở người đã nhận được tình trạng thuốc mồ côi của FDA. Nó được phát triển bởi Pfizer và được chế tạo theo cách bảo vệ các tế bào gan khỏi bị apoptosis quá mức.

Nisoxetine, ban đầu được tổng hợp trong các phòng thí nghiệm nghiên cứu của Lilly vào đầu những năm 1970, là một chất ức chế mạnh và chọn lọc để tái hấp thu norepinephrine (noradrenaline) thành các khớp thần kinh. Nó hiện không có ứng dụng lâm sàng ở người, mặc dù ban đầu nó được nghiên cứu như một thuốc chống trầm cảm. Nisoxetine hiện được sử dụng rộng rãi trong nghiên cứu khoa học như là một chất ức chế tái hấp thu norepinephrine chọn lọc tiêu chuẩn. Nó đã được sử dụng để nghiên cứu béo phì và cân bằng năng lượng, và gây ra một số tác dụng giảm đau cục bộ.